ALS 신약 AMX0035, 지금도 국내 신청 가능할까

유재국 (로뎀요양병원 병원장, 신경과 전문의)
5일 전
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얼마 전 진료실에서 한 보호자가 미국에서 승인됐다는 루게릭병 신약을 어떻게 구할 수 있느냐고 물었다. 그 약의 이름이 AMX0035였는데, 이미 개발사 스스로 시장에서 철수시킨 약이라는 사실을 전해야 했다. 해외 신약 정보는 빠르게 퍼지지만, 그 정보가 지금도 유효한지는 따로 확인해야 한다.

ALS 환자와 가족이 해외 신약에 기대를 거는 이유

ALS(근위축성측삭경화증), 흔히 루게릭병으로 불리는 이 병은 운동신경세포가 서서히 사라지며 근력이 약해지고 결국 호흡 기능까지 떨어지는 진행성 질환이다. 진행을 늦추는 치료제가 많지 않다 보니, 환자와 보호자는 해외에서 승인됐다는 신약 소식에 민감할 수밖에 없다. AMX0035도 그런 기대를 받은 약 가운데 하나였다.

이 약은 페닐부티르산나트륨과 타우르소디올을 결합한 복합제로, 신경세포가 스트레스를 받을 때 나타나는 세포 손상 반응을 줄이도록 설계됐다. 두 성분이 서로 다른 경로에서 신경세포의 사멸을 억제한다는 개념 자체는 학문적으로 흥미로운 접근이었고, 이 때문에 2022년 미국과 캐나다에서 신속승인을 받기도 했다.

승인 이후 뒤집힌 결과, 그리고 자발적 철수

문제는 그다음이었다. 초기 승인의 근거가 된 2상 연구는 137명이라는 비교적 적은 인원을 대상으로 한 것이었고, 규제당국은 확증을 위한 대규모 3상 시험을 조건으로 달았다. 이후 미국과 유럽에서 664명을 대상으로 진행된 3상 확증시험에서는 예상과 다른 결과가 나왔다. 치료군과 위약군 사이에 기능 저하 속도의 차이가 뚜렷하지 않았고, 삶의 질이나 폐 기능, 생존율 같은 다른 지표에서도 우위를 보이지 못했다.

이 결과에 따라 개발사는 2024년 4월, 미국과 캐나다 규제당국과 협의해 시판허가를 자발적으로 철회하는 절차에 들어갔다. 이미 복용 중이던 환자는 별도 프로그램으로 약을 계속 받을 수 있었지만, 신규 환자에게는 더 이상 처방되지 않는다. 유럽에서는 애초에 정식 승인 자체가 이뤄지지 않았다는 점도 함께 짚어둘 필요가 있다.

임상 메모. 국내 식약처가 AMX0035를 정식 허가한 이력은 확인되지 않는다. 해외 신약이라는 이름값과 별개로, 이 약은 원산지에서도 더는 처방되지 않는 약이라는 점을 먼저 알아야 한다.

그렇다면 실제로 국내에서 쓸 수 있는 경로는 무엇일까

AMX0035 자체는 사실상 신청할 수 있는 대상이 아니지만, ALS처럼 대체 치료수단이 부족한 중증질환 환자를 위해 국내에도 별도의 제도가 마련돼 있다. 대표적인 것이 치료목적 사용승인 제도다. 이 제도는 생명을 위협하는 중대한 질환이나 심각하고 긴박하게 생명이 위태로운 환자, 치료 시기를 놓치면 효과를 기대하기 어렵고 다른 대체 치료수단이 없는 환자에게 국내외 임상시험용의약품을 예외적으로 사용할 수 있도록 허용하는 절차다.

과거에는 국내에서 임상승인을 받은 약만 이 제도로 신청할 수 있었지만, 이후 국내 임상승인을 받지 않은 해외 임상시험용의약품도 신청 대상에 포함되는 방향으로 제도가 개선됐다. 여기에 더해 한국희귀의약품센터도 실질적인 창구 역할을 한다. 국내에서 생산이나 수입이 중단된 의약품, 해외에서는 유통되지만 국내 허가가 없는 의약품, 해외에서 임상 중이거나 개발 단계에 있는 신약까지 이 센터를 통해 문의하고 신청할 수 있다.

치료목적 사용승인 - 주치의를 통한 신청, 대체 치료수단 부재 확인이 전제
한국희귀의약품센터 - 방문, 팩스, 인터넷으로 신청 가능
GIFT(글로벌 혁신제품 신속심사 지원제도) - 희귀질환 치료제의 국내 허가 절차를 앞당기는 제도

신청 절차를 알아도 반드시 받을 수 있는 건 아니다

여기서 반드시 짚어야 할 부분이 있다. 이런 제도가 존재한다고 해서 원하는 약을 받을 수 있다는 보장은 아니라는 점이다. 대체 치료수단이 정말 없는지, 해당 약을 제공할 제약사가 실제로 제공할 의향이 있는지, 개별 심사를 통과하는지가 모두 충족돼야 한다. 특히 AMX0035처럼 이미 효능 입증에 실패해 철수된 약은, 절차상 신청이 가능하더라도 실제로 약을 구하기는 사실상 어렵다고 보는 편이 현실적이다.

진료실에서 이런 상담을 할 때 나는 두 가지를 함께 설명한다. 첫째는 특정 약의 이름을 따라가기보다 제도 자체를 이해하는 것이 더 실용적이라는 점이다. 둘째는 개발사가 ALS를 대상으로 새로운 후보물질을 계속 연구하고 있다는 점인데, 아직 초기 단계인 만큼 지금 시점에서 구체적인 기대를 걸기보다는 진행 상황을 꾸준히 확인하는 자세가 필요하다.

정보의 속도보다 정확성이 더 중요하다

ALS는 진행 속도가 빠른 병이기에, 환자와 가족은 늘 새로운 치료 소식에 촉각을 곤두세운다. 그 마음은 충분히 이해하지만, 이미 효력을 잃은 정보를 붙잡고 시간을 쓰는 것보다 지금 이 순간 할 수 있는 관리와 재활에 집중하는 것이 더 큰 도움이 될 때가 많다. 신약 소식은 계속 확인하되, 그 판단은 반드시 주치의와 함께 해야 한다.

로뎀요양병원에서도 ALS 환자와 보호자가 이런 정보의 홍수 속에서 흔들리지 않도록, 현재 확인된 사실과 실질적으로 이용 가능한 제도를 함께 짚어드리는 상담을 이어가고 있다. 새로운 치료법이 언젠가 정말 도움이 될 그날까지, 지금 할 수 있는 관리를 놓치지 않는 것이 환자에게 가장 안전한 선택이라고 믿는다.

※ 본 콘텐츠는 의학 정보 제공을 목적으로 작성되었으며, 개별 진단·치료를 대체하지 않습니다.

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이 글은 인천 미추홀구 로뎀요양병원 병원장 유재국(신경과 전문의)이 작성했습니다. 루게릭병(ALS), 파킨슨병, 뇌졸중 등 뇌신경계 질환과 인공호흡기, 혈액투석, 재활을 함께 관리합니다. 진료 안내는 로뎀요양병원 홈페이지에서 확인할 수 있습니다.